Една майка беше извънредно щастлива, когато научи, че лекарство може да спаси живота на нейното бебе. Тогава тя научи, че струва 2 милиона долара.

Дъщерята на Сиджи Грийн, Мейзи, беше диагностицирана със спинална мускулна недоразвитост, което докара до загуба на мускулите й. Заболяването постоянно е съдбовно преди 2-годишна възраст без лекуване. През 2019 година генетична терапия беше утвърдена от Администрацията по храните и медикаментите за лекуване на SMA, само че лечението с единична доза коства 2 милиона $. Застраховката на Грийн сподели, че няма да заплати за новото, скъпо лекарство. 

" Много се ядосах, като разбрах, че има нещо, което може да й помогне. И знаех без сянка на подозрение, че заравям щерка си, преди да е навършила 2 ", сподели Грийн. 

Медикаментът Zolgensma, от който Мейзи се нуждаеше, е част от нов пробив в клас генни лечения, постоянно лекуващи редки болести, при които пациентите имат малко, в случай че въобще имат благоприятни условия. Но защото скъпите медикаменти лекуват по-разпространени болести, те биха могли да имат по-широко влияние върху системата на опазване на здравето в Съединени американски щати.

„ Оприличавам го на идно цунами, което на процедура ще смаже спонсорираната от работодателя застрахователна система “, сподели икономистът Джонатан Грубер, който оказа помощ за създаването на Закона за налична здравна помощ.

Днес повече от 300 високоскъпи генетичните лечения са в клинични изпитвания, а някои са ориентирани към лекуване на болести, страдащи от милиони. Компаниите, които дават застраховки на чиновниците, могат да бъдат призовани да покрият новите, скъпи медикаменти, а доста работодатели не са готови.

„ Първият проблем е, че доста компании в Америка са това, което назоваваме самоосигуряващи се. Те заплащат сами медицинските си сметки. Около две трети от обезпечените в Америка са в такива договорености “, сподели Грубер. „ Те не могат да си разрешат да платят това, тъй че са изправени пред мъчно финансово решение, което е „ Да затрупвам ли това лекарство и вероятно да банкрутирам? Или не оказвам помощ на моя трагичен чиновник? “

Защо медикаментите са толкоз скъпи

Дъг Инграм е основен изпълнителен шеф на Sarepta Therapeutics, която е измежду тези, които желаят милиони за лекарство. Elevidys на Sarepta коства 3,2 милиона $ за лекуване с една доза, само че може да е всичко, което е належащо за закъснение на мускулната дистрофия на Дюшен, болест на мускулна загуба.

 Има незабавна неудовлетворена потребност от лекуване за деца, които имат това заболяване. Толкова е извънредно, че лекарите споделиха на родителите на деца с Дюшен да се приберат у дома и да обичат детето си, тъй като дегенеративното заболяване в последна сметка е съдбовно, сподели Инграм. Компанията му употребява конструиран ген, който инструктира клетките да създават протеин, с цел да предпазят мускулите на детето. 

" Така че първият въпрос е даже бихте ли могли да извършите това и то безвредно? Вторият въпрос, който беше явен, е, че в случай че можете, би трябвало да произвеждате тези неща. И сега, в който направихме изчислението, имате потребност от повече индустриален потенциал за генна терапия от целия потенциал, който съществува на планетата Земя по това време ", сподели Инграм. „ Всяка компания, всяко изследователско оборудване, всеки университет. И ние в никакъв случай не бяхме създали флакон с нещо, което изглеждаше като генна терапия в този миг. И идващото нещо, ще би трябвало да съберете милиарди долари. Трябва да отидете при вложители и да нарисувате картина на бъдещето и безусловно да съберете милиарди долари, с цел да извършите това. Ние нямахме милиарди долари. “

Компаниите се борят да заплащат

Майк Пур, основен изпълнителен шеф на Mosaic Life Care, болнична система с нестопанска цел в Мисури, научи от първа ръка провокациите на заплащането на скъпи генни лечения. 

Mosaic, в която работят към 5000 души, реши, че нейният здравен проект за чиновниците няма да покрива генетични лечения. Пур сподели, че покриването на тези медикаменти би повишило всички награди на чиновниците със 125 $ на месец. Но месеци по-късно един чиновник имаше близнаци, диагностицирани със СМА. 

По това време генната терапия за близнаците би коствала 4,2 милиона $. Семейството, на което беше отказано отразяване, излезе обществено и упрекна Mosaic.

„ Получих смъртни закани “, сподели Пур. „ Семейството ми беше застрашено. “

Пур изпрати фамилията си, след което отиде на работа, пробвайки се да се грижи за близнаците, апелирайки към филантропи и законодатели. В последна сметка Medicaid заплати сметката за лекуването на близнака.

Той разказа обстановката като „ звънец на това, което следва “, отбелязвайки, че новите генни лечения непрекъснато чупят ценови върхове. 

„ Определено идва стихия “, сподели Пуър.

Какво може да се направи с високите разноски

Нито работодателите, които не желаят да заплащат, нито фармацевтичните компании, начисляващи големи такси, бъркат, сподели Грубер. 

„ Тук няма неприятни момчета “, сподели той. „ Ние просто би трябвало да признаем като общество, че нещо се е трансформирало. Имаме нов вълшебен и безценен метод на лекуване и ние като общество би трябвало да признаем, че би трябвало да действаме взаимно, с цел да поемем тези разноски. “

Според него поемането на разноските ще изисква поддръжка от държавното управление и контрактувани цени. 

Инграм, основен изпълнителен шеф на фармацевтичната компания, сподели, че цените ще паднат с повече индустриален опит и, по негово мнение, рационализирани федерални разпореждания.

„ Днес са нужни приблизително повече от 10 години, с цел да се създаде терапия. Струва приблизително близо 3 милиарда $, с цел да се сътвори терапия. И при започване на това пътешестване вероятността тя да бъде сполучлива е съвсем нулева. И в подтекста на това, на курсовите лечения, когато в последна сметка бъдат утвърдени, ще бъдат доста скъпи, тъй че това, което би трябвало да създадем, е да изправим това ", сподели той. „ Имахме 60-70 години на утайване и утайване и утайване на условия, всичко това за похвалната цел да подсигуряваме, че терапиите, които са утвърдени в Съединените щати, са както безвредни, по този начин и ефикасни. Трябва да свършим упоритата работа да преминем под това и да го ограничим до тези неща, които са безусловно нужни, осведомени от науката, която имаме през днешния ден, а не от науката, която имахме през 60-те години, и да намерим метод да създадем терапиите под 3 милиарда $ с по-голяма възможност за триумф. "

Получаване на лекуване за Мейзи

С цените на генните лечения, които са към момента високи, родителите могат да бъдат принудени да импровизират, както направи Грийн. Тя преследва филантропия за щерка си Мейзи и изиска среща със застрахователната компания, която преди този момент отхвърли лекуването. 

„ Исках да я погледнат в очите и да кажат, че ние сме повода да умреш “, сподели Грийн. 

Застрахователният апелативен съвет в последна сметка се съгласи да заплати и Мейзи получи лекарството за генетична терапия Zolgensma през 2019 година Тази единична доза промени живота. 

„ Това промени живота ни. Беше това, от което тя се нуждаеше “, сподели Грийн. 

На Сиджи Грийн е казано, че Мейзи евентуално ще почине до 2-годишна възраст. Мейзи е била на 6 години, когато 60 минути я срещат. Това беше толкоз сполучливо лекуване, че Ciji се появи в рекомендации за фармацевтичната компания. Увреждането, претърпяно преди Мейзи да получи своята доза Zolgensma, не може да бъде анулирано. Мейзи не върви, само че получава положителни отлични оценки в учебно заведение.

„ Моето лично знамение “, сподели Грийн. 

Авторски права ©2025 CBS Interactive Inc. Всички права непокътнати.